与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链 小干扰核糖核酸 (siRNA) ...

你知道吗？血友病是一种罕见的先天性终身出血性疾病，患者的凝血功能障碍会导致关节大量出血。最近有个好消息，赛诺菲宣布其siRNA疗法Qfitlia（Fitusiran）获得美国FDA批准上市，用于预防或减少成人和儿童A型或B型血友病患者的出血发作频率。这是美国首个获批的治疗A型或B型血友病的疗法，无论患者体内是否含有因子VIII或IX抑制剂。

Qfitlia获准用于12岁及以上的成人和儿科患者的常规预防，以防止或减少出血发作的频率。该疗法基于RNA干扰（RNAi），这是一种自然的细胞基因沉默过程，在生物学和药物开发领域是一项重大科学进步。凭借行业领先的85.62%毛利率，Alnylam的商业模式在将创新治疗方案推向市场方面展现出强大的运营效率。

生物医药产业作为全球科技创新的重要领域，近年来在技术创新与产业发展的双重驱动下，取得了显著进展。从脑机接口技术的临床应用，到新型药物的研发突破，生物医药产业正以前所未有的速度推动医疗健康领域的变革。本文将围绕生物医药产业的发展现状、技术创新趋势及其对未来的影响展开探讨。脑机接口技术的突破与应用脑机接 ...

Investing.com — 周一，丰业银行分析师Greg Harrison更新了对Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY )的立场，将目标价从338美元上调至342美元，同时重申"板块表现优于大盘"评级。根据 InvestingPro ...

Fitusiran也成为首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，该研究显示无论患者是否存在抑制物，Fitusiran均能在临床上显著降低年化出血率 (ABR)，实现有效的出血保护。