美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有血友病 A 或血友病 B 的成人和儿童患者的出血发作频率，无论是否有第 VIII 或 IX 因子抑制剂。

与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链 小干扰核糖核酸 (siRNA) ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。

Fitusiran也成为首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，该研究显示无论患者是否存在抑制物，Fitusiran均能在临床上显著降低年化出血率 (ABR)，实现有效的出血保护。

Qfitlia获准用于12岁及以上的成人和儿科患者的常规预防，以防止或减少出血发作的频率。该疗法基于RNA干扰（RNAi），这是一种自然的细胞基因沉默过程，在生物学和药物开发领域是一项重大科学进步。凭借行业领先的85.62%毛利率，Alnylam的商业模式在将创新治疗方案推向市场方面展现出强大的运营效率。

（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。每年仅需注射6次，血友病创新药物获美国FDA 批准。赛诺菲官网“Qfitlia ...

Investing.com — 美国食品药品监督管理局 (FDA)已批准赛诺菲的血友病治疗药物Qfitlia (fitusiran)，该药物可以低至每两个月一次的频率进行给药。这一新批准为患者提供了更多选择，同时治疗市场继续扩大。