与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链 小干扰核糖核酸 (siRNA) ...

如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗 ...

（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。每年仅需注射6次，血友病创新药物获美国FDA 批准。赛诺菲官网“Qfitlia ...