Está destinada a la acidemia propiónica, un trastorno metabólico grave y con morbilidad y mortalidad significativa. En el ensayo de Fase I/II, realizado en 16 pacientes mayores de 1 año ...

La enfermedad es la acidemia propiónica, una dolencia que afecta a uno de cada 100.000 bebés, y se produce por mutaciones en los genes PCCA y PCBB. Esos defectos impiden que el cuerpo produzca ...