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生物通3 天
单引导RNA Cas9与增强缺失Cas9协同修复USH2A基因常见剪接缺陷的机制研究
本研究创新性采用单引导RNA（sgRNA）结合Cas9或TREX2融合增强型Cas9（EDCas9）基因编辑系统，成功修复USH2A基因c.7595-2144A>G深内含子变异引发的剪接缺陷。通过迷你基因模型和患者源性成纤维细胞实验证实，EDCas9能产生更大规模定向缺失，稳定破坏异常剪接信号 ...