VERVE-102 是一种体内碱基编辑药物，旨在抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 型）基因。预计这将阻止肝脏中 PCSK9 的生成，最终降低血液中的 LDL-C 水平。

4 月 7 日，CDE 官网公示显示，诺华的 siRNA 药物英克司兰钠注射液新适应症上市申请已获受理。依据药渡数据库推测，该新适应症或用于未接受任何降脂治疗、患有动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)且低密度脂蛋白胆固醇 (LDL - C)升高的中危或低危成人患者。

锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："锐正基因ART002作为全球首个安全实现饱和药效并稳定维持24周的体内PCSK9基因编辑产品，其单次给药后持续降低LDL-C的效果已超越全球同类产品的最新临床研究结果。我们将继续努力，推进ART002临床试验，争取在急需有效治疗手段的超高LDL-C基线HeFH患者中，早日实现"一次给药，终身降脂"的目标。" ...

近期，武汉大学生命科学学院、泰康生命医学中心王琰课题组在Circulation（IF=35.5）发表题为“PCSK9 promotes LDLR degradation by preventing SNX17-mediated LDLR recycling”的研究论文，阐明了PCSK9促进LDL受体降解的作用机制，揭示了PCSK9药物抵抗的发生基础 我国心血管疾病患者 ...

程教授系统梳理了PCSK9抑制剂类药物的发展历程，详细解析了其作用机制，并进一步剖析各药物的作用特点，并以中国首款原研创新的全人源化PCSK9单 ...

人民财讯4月17日电，信立泰(002294)4月17日晚间公告，近日，公司收到国家药监局核准签发的受理通知书，公司引进的创新基因编辑药物YOLT-101注射液（下称“YOLT-101”）临床试验申请获得受理。YOLT-101是公司从尧唐（上海）生物科技有限公司引进的靶向PCSK9碱基编辑药物，拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等。

阿斯利康公司称，患者在标准他汀类药物治疗的基础上，每天服用一次这种口服降脂药，在12周之后，可将低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平降低近51%。LDL也被称为“坏胆固醇”，它是心脏病发作和中风等心血管事件的主要驱动因素。

高盛强调了该治疗方案在固定剂量基础上的疗效，注意到总RNA剂量与LDL-C降低之间存在近乎线性的关系。这一发现支持VERVE-102的持续开发，2期试验计划在2025年下半年启动。即将进行的试验可能会评估固定剂量与基于体重的剂量，取决于与FDA的协调。

格隆汇4月17日丨诺泰生物(688076.SH)公布，控股子公司杭州诺泰诺和生物医药科技有限公司收到美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）关于英克司兰（Inclisiran）原料药的DMF回执，公司英克司兰原料药顺利取得DMF备案号。英克司兰是一种 ...

更新的数据与公司此前设定的指导和PCSK9 siRNA治疗药物Leqvio（Inclisiran）的基准一致。自数据公布以来，Verve ...