为解决 CAR-T 细胞疗法长期缓解率低的问题，研究人员通过 shRNA 介导 TET2 基因沉默，增强了 CD19 CAR-T 细胞抗肿瘤活性，为免疫治疗提供新选择。 一、研究背景 嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法在血液癌症治疗领域掀起了一阵 “风暴”，给众多患者带来了新的希望。

Only coding sequences are targeted, and each shRNA should be chosen such that it contains more than three mismatches to any other gene. Known single-nucleotide polymorphisms should be avoided ...

摘要：本研究探索了乳头瘤病毒样颗粒（PVLPs）在体外皮肤基因治疗中的应用潜力，成功利用PVLPs递送SaCas9和shRNA，有效破坏或降低Olmsted综合征相关基因Trpv3的表达，为遗传性皮肤疾病治疗提供了新策略。 Olmsted综合征是一种由Trpv3基因（编码一种非选择性阳离子 ...

Polyglutamine (polyQ) diseases, a group of dominantly inherited CNS disorders, are caused by an abnormal expansion of ...