脑肿瘤仍然是儿童癌症死亡的最常见原因。特别是小儿高级胶质瘤（pHGG）是一种主要致命的疾病组，诊断后的中位生存时间不到18个月，治疗选择有限。来自维也纳MedUni /维也纳大学医院、丹娜-法伯癌症研究所和密歇根大学医学院的一个研究小组发现，血小板衍生生长因子受体α (PDGFRA)是一种很有前途的治疗方法。这项研究刚刚发表在科学杂志《癌细胞》上。

一项发表在《Cancer Cell》杂志上的研究显示，携带基因PDGFRA DNA改变的高级别胶质瘤肿瘤细胞对药物avapritinib有反应。阿伐替尼，商品名为泰吉华® (AYVAKIT®), 是一款高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂。该药物已获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠间质瘤以及晚期系统性肥大细胞增多症和惰性系统性肥大细胞增多症。