与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链 小干扰核糖核酸 (siRNA) ...

Investing.com — 周四，H.C. Wainwright重申了对Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY )的"买入"评级和500.00美元的目标价，较当前266.83美元的价格有87%的上涨空间。根据 InvestingPro 数据，分析师对该股票保持看涨共识，目标价格范围从206美元到500美元不等。该公司分析师Patrick ...

你知道吗？血友病是一种罕见的先天性终身出血性疾病，患者的凝血功能障碍会导致关节大量出血。最近有个好消息，赛诺菲宣布其siRNA疗法Qfitlia（Fitusiran）获得美国FDA批准上市，用于预防或减少成人和儿童A型或B型血友病患者的出血发作频率。这是美国首个获批的治疗A型或B型血友病的疗法，无论患者体内是否含有因子VIII或IX抑制剂。

Investing.com — 美国食品药品监督管理局 (FDA)已批准赛诺菲的血友病治疗药物Qfitlia (fitusiran)，该药物可以低至每两个月一次的频率进行给药。这一新批准为患者提供了更多选择，同时治疗市场继续扩大。

（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。每年仅需注射6次，血友病创新药物获美国FDA 批准。赛诺菲官网“Qfitlia ...

丨 2025年4月1日 星期二 丨 NO.1 国务院国资委：鼓励国有企业在生物医药等领域开展并购重组 ...

生物医药产业作为全球科技创新的重要领域，近年来在技术创新与产业发展的双重驱动下，取得了显著进展。从脑机接口技术的临床应用，到新型药物的研发突破，生物医药产业正以前所未有的速度推动医疗健康领域的变革。本文将围绕生物医药产业的发展现状、技术创新趋势及其对未来的影响展开探讨。脑机接口技术的突破与应用脑机接 ...

Fitusiran也成为首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，该研究显示无论患者是否存在抑制物，Fitusiran均能在临床上显著降低年化出血率 (ABR)，实现有效的出血保护。

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。为了将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术——迄今FDA批准 ...

NO.3 血友病siRNA疗法获批，每年注射六次 当地时间3月28日，赛诺菲宣布siRNA疗法Qfitlia（Fitusiran）获得美国FDA批准上市，用于预防或减少成人和儿童A型 ...