美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有血友病 A 或血友病 B 的成人和儿童患者的出血发作频率，无论是否有第 VIII 或 IX 因子抑制剂。

与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链 小干扰核糖核酸 (siRNA) ，通过皮下注射给药，每两个月一次，旨在通过RNA干扰导致抗凝血酶信使RNA (mRNA)降解，从而降低血浆抗凝血酶水平。

（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球 ...

中国网财经3月30日讯 日前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Qfitlia(Fitusiran)作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的 ...