引言你是否曾有过这样的奇思妙想：如果能像拨动开关一样，精准操控我们体内的基因，那该有多么神奇？这曾经只是科幻小说中的情节，但令人振奋的是，科技的飞速发展正逐渐将梦想照进现实。3月31日基因治疗领域迎来了一项里程碑式的突破（《Nature ...

引言近年来，基因编辑技术如同生物医学领域的一颗璀璨明星，吸引着全球科学家的目光。CRISPR-Cas9等DNA编辑技术的出现，为治疗遗传性疾病带来了前所未有的希望。然而，如同硬币的两面，DNA编辑技术在展现巨大潜力的同时，也面临着一些技术瓶颈，其中最 ...

综上，该研究阐明了PKR异常激活在AD病理中的关键作用，并验证了ds-cRNA作为新型RNA疗法的潜在应用价值。通过靶向抑制PKR的异常激活，该策略有效缓解了神经炎症，并改善了AD的病理表型及认知功能，为AD的RNA治疗提供了新的策略，展现出其潜在的临床应用前景。

在一项新的研究中，来自加州大学洛杉矶分校健康琼森综合癌症中心和多伦多大学的研究人员揭示了RNA中一种微小的化学修饰，称为m 6 A，如何在 前列腺癌 的进展中发挥关键作用。在迄今为止对前列腺癌症中m 6 ...

礼来公司近日公布了lepodisiran对Lp(a)的疗效的2期试验积极结果，显示只需一次注射就能将Lp(a)水平降低90%以上，疗效至少持续6个月，部分患者的降低水平持续了近1.5年。这进一步证明了该药物作为心血管疾病潜在新疗法的可行性。该公司表示，将继续在正在进行的3期心血管结果试验中评估该药的潜在益处。 Lp(a)，即脂蛋白(a)，其水平偏高会增加患心血管疾病的风险，如心脏病发作、中风和心脏 ...

在肿瘤微环境的复杂生态中，耐药性如同癌细胞进化出的终极铠甲。研究团队通过基因测序技术发现，肝癌组织中CSF3R-AS的表达量是正常组织的3.8倍，且与患者生存期呈显著负相关。这种反义环状RNA通过独特的分子机制，构建起一个自我强化的信号网络：当CSF3R-AS与亲本mRNA结合后，会招募RBMS3蛋白形成稳定复合体，这种分子伴侣作用使得CSF3R mRNA的半衰期延长2.3倍，进而持续激活JAK2 ...

作者：梅菜编辑：李宝珠本文已获得张阳教授团队授权报道，转载请联系本公众号来自新加坡国立大学的张阳教授团队提出了一种基于深度学习的高精度 RNA 结构预测框架 DRfold2，集成了预训练的 RNA 复合语言模型和去噪结构模块，用于端到端的 RNA ...

2025年3月25日,寻因生物举办了一场关于单细胞转录组 + ATAC技术的直播盛会,重磅发布了新品——SeekOne® DD 单细胞 ATAC + RNA多组学解决方案,并深入探讨了其在生命科学前沿领域的广泛应用。

研究人员表示，他们的目标是利用研究结果开发增强或抑制ADAR1活性的靶向治疗方法。 科学家们对ADAR1（一种控制RNA诱导的免疫反应的蛋白质）有了重大发现，为更好地治疗自身免疫性疾病和癌症免疫疗法铺平了道路。

Korro的首席执行官兼总裁Ram Aiyar对Vincent博士在这一关键阶段领导科学团队和战略的能力表示信心。Vincent博士此前曾担任Affini-T Therapeutics的首席科学官，并在武田制药和赛诺菲担任领导职务，他对Korro的RNA编辑技术在改变遗传医学方面的潜力发表了评论。

为了突破这一困境，美国加州大学圣克鲁兹分校（UC Santa Cruz）的 Treehouse Childhood Cancer Initiative 和斯坦福大学医学院的研究人员携手开展了一项名为 “Comparative Analysis of RNA Expression to Improve Pediatric and Young Adult Cancer Treatment（CARE ...

【3 月 31 日，礼来公司 RNA 疗法药物 lepodisiran 在二期试验中获积极成果】 礼来公司称，其 RNA 疗法药物 lepodisiran 在二期试验中，旨在降低脂蛋白(a)的生成水平，脂蛋白(a)是心脏病的一种遗传性风险因素。二期试验达到主要终点，最高测试剂量治疗后 60 至 180 天内，lepodisiran ...