为了研究 SCA1 的病理机制，人们构建了多种小鼠模型。例如，BO5 SCA1 小鼠是首个针对 SCA1 的敲入小鼠模型，其表达含有 82 个谷氨酰胺氨基酸的 ATXN1 蛋白；条件性 SCA1 82Q/2Q 小鼠则通过使用 Purkinje 细胞蛋白 2（Pcp2）启动子，使 ATXN1 蛋白的表达特异性地定位于 ...