Elosulfase alfa以Vimizim为品牌出售，是一种用于治疗Morquio 综合征的药物，该综合征是由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶缺乏引起的。Elosulfase alfa 是这种酶的合成版本。 Elosulfase alfa 5mg/5mL (1mg/mL)*瓶；静脉输液溶液；不含防腐剂。 IVA 型粘多糖贮积症（MPS IVA；Morquio A 综合 ...

Elosulfase alfa以Vimizim为品牌出售，是一种用于治疗Morquio 综合征的药物，该综合征是由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶缺乏引起的。Elosulfase alfa 是这种酶的合成版本。 Elosulfase alfa 5mg/5mL (1mg/mL)*瓶；静脉输液溶液；不含防腐剂。 IVA 型粘多糖贮积症（MPS IVA；Morquio A 综合 ...

研究背景 黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA/Morquio A综合征）是由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺陷引起的常染色体隐性遗传病，导致硫酸角质素（KS）和硫酸软骨素-6-硫酸（C6S）在组织中异常积累。该病以严重的骨骼发育不良为特征，临床表现为胸骨突出、脊柱侧 ...