你知道吗？血友病患者的生活可能即将迎来重大变化。3月28日，赛诺菲宣布其创新药物Qfitlia（fitusiran）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者的出血发作频率的抗凝血酶降低疗法。

如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗体/抗体片段偶联在寡核苷酸药物上，已经成为肝外递送系统的重要研发方向之一。

（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球 ...

中国网财经3月30日讯 日前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Qfitlia(Fitusiran)作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的 ...