与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链 小干扰核糖核酸 (siRNA) ...

（人民日报健康客户端记者 陈琳辉）3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA） 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。每年仅需注射6次，血友病创新药物获美国FDA 批准。赛诺菲官网“Qfitlia ...

在血友病治疗领域，赛诺菲（Sanofi）与Alnylam联合研发的Qfitlia（fitusiran）药物日前获得美国FDA的批准，标志着该疗法的重大里程碑。这款siRNA疗法通过靶向抑制肝脏内抗凝血酶的生成，力求为血友病患者提供一种全新的预防策略，潜在改变现有治疗模式。 Qfitlia的独特之处在于其通过每月一次的皮下注射，能够实现每年高达90%的出血率降低，且在某些患者中可减少到每两个月一次给 ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。